陽離子脂質(zhì)體在生理pH值下帶有正電荷, 能夠與DNA分子中的磷酸基團自組裝形成脂質(zhì)體/DNA 復(fù)合物, 借靜電作用吸附于細胞表面, 通過細胞內(nèi)吞將基因?qū)爰毎? 而發(fā)揮基因的治療作用。陽離子脂質(zhì)體介導基因轉(zhuǎn)染的效率與脂質(zhì)體結(jié)構(gòu)、質(zhì)粒濃度、脂質(zhì)體與DNA的比例、細胞狀態(tài)、轉(zhuǎn)染時間以及靶細胞的選擇性作用有關(guān)。由于轉(zhuǎn)染時脂質(zhì)體與DNA 形成了小單層脂質(zhì)體包裹DNA的復(fù)合物, 適當?shù)腄NA/轉(zhuǎn)染試劑比例有利于兩者形成穩(wěn)定的空間結(jié)構(gòu), 利于轉(zhuǎn)染的順利進行; 而脂質(zhì)體與DNA的比例較最佳值低時, 產(chǎn)生的游離的DNA分子會影響脂質(zhì)體/DNA復(fù)合物的穩(wěn)定性,當脂質(zhì)體與DNA的比例較最佳值高時, 產(chǎn)生的游離的脂質(zhì)體則可增加細胞毒性, 對細胞的代謝產(chǎn)生負面作用, 使細胞表達外源基因受到影響, 最終降低細胞的轉(zhuǎn)染效率。DNA和脂質(zhì)體的比例也決定了復(fù)合物表面電荷的分布以及復(fù)合物顆粒的大小, 在最佳的DNA和脂質(zhì)體的比例下, 復(fù)合物的表面呈網(wǎng)狀布滿正電荷。